Formidable espoir de recherche, les bio-technologies sont utilisées
dans de nombreuses voies : la création de médicaments,
le traitement des patients atteints de maladies génétiques,
ou encore le décryptage du génome humain ...
Je vous propose de partir à la découverte de ces applications
des biotechnologies pour permettre à l'homme de meilleures conditions
de vie ...
Le décryptage du génome humain
La course au décryptage du génome humain est en passe
de toucher à sa fin : de nombreux laboratoires se sont lancés
dans l'exploration de l'ADN de l'Homme pour déterminer les gènes
qui s'expriment le plus et qui déterminent nos caractères.
Les buts sont clairs : identifier les maladies héréditaires
et les facteurs prédisposant à l'obésité,
au diabète, et à toutes les autres affections favorisées
par certains caractères, pour pouvoir apporter un traitement
durable ou des thérapies géniques.
Qu'est-ce que l'ADN et le génome ?
Des plus simples aux plus complexes, les organismes vivants sont
construits à partir d'une chimie identique, ils opèrent selon les mêmes
principes de bases et sont programmés à partir d'un matériel génétique
de même nature, l'ADN. A cette unicité moléculaire s'oppose cependant
une diversité des formes et des fonctions du vivant.
Les organismes vivants complexes correspondent à l'assemblage de
milliards de cellules. Au sein d'un même organisme, toutes les cellules
possèdent le même matériel génétique, c.a.d le même ADN. Au plan chimique,
cet ADN est formé de quatre modules élémentaires appelés bases et symbolisés
par les lettres A, T, G et C. Ces bases s'assemblent pour former des
chaînes linéaires comportant parfois plusieurs dizaines de millions
d'unités. L'ensemble de l'information génétique présente dans une cellule
sous forme d'ADN correspond au génome.
La découverte de la structure en double hélice de l'ADN par Watson
et Crick en 1953 a permis d'expliquer le mode de réplication conforme
de l'ADN qui fait que lors d'une division cellulaire, la cellule fille
hérite d'un matériel génétique identique en qualité et en quantité à
celui de la cellule mère. L'expression du message génétique se fait
grâce à une étape de traduction nécessitant l'usage d'un code. Ce code
génétique "universel" permet à partir du message à quatre bases de l'ADN
de produire les protéines cellulaires composées de vingt acides aminés
différents. Certaines modifications du message génétique, appelées mutations,
peuvent être à l'origine de maladies.
Le message génétique est divisé en séquences d'ADN, les gènes qui
sont lus et exprimés de manière indépendante. Le nombre de gènes varie
suivant les organismes et reflète en partie la complexité des organismes.
Ainsi le génome humain comporterait environ trente mille gènes, chiffre
considérable certes mais guère plus important que celui du nombre de
gènes de la mouche du vinaigre, et en tous les cas inférieurs à celui
de certaines plantes !
Bien que chaque cellule possède le même équipement en gènes, seule
une partie de ceux-ci seront utilisés par la cellule. L'assortiment
des gènes qui seront traduits, de même que l'ordre dans lequel ces gènes
seront exprimés est à la base de la différenciation et de la détermination
des cellules. La connaissance et la maîtrise de cette véritable "programmation"
est l'un des enjeux majeurs des recherches actuelles en génétique moléculaire.
La thérapie génique est un traitement pour soigner des maladies incurables
par introduction, dans les tissus malades d'un gène dirigeant la synthèse
d'une protéine. La recherche essaie de mettre au point des traitements
capables de guérir des maladies génétiques et des cancers.
Les vecteurs que l'on exploite actuellement sont les virus. Ils sont
aujourd'hui les plus efficaces car ils ont le pouvoir de transférer
leurs gènes dans la cellule qu'ils infectent. Ces virus ne présentent
aucun danger pour l'homme car on a supprimé au préalable le pouvoir
pathologique en éliminant de leur génome les "séquences dangereuses
".
Le principe d'une thérapie génique est un peu similaire
à celui des vaccins : dans ce dernier cas, on inocule un virus
affaibli pour que les anticorps de l'homme le détectent, l'éliminent
et le gardent en mémoire. Dans le cas de la thérapie génique,
c'est un virus qui sera utilisé pour transmettre des modifications
et des améliorations génétiques aux cellules visées.
On ne présente aujourd'hui plus le Téléthon
dont la mission consiste à rassembler des fonds pour contribuer
à l'effort de recherche de lutte contre la myopathie.
Le Généthon
quant à lui est la mise en oeuvre de toutes les applications
possibles des thérapies géniques pour lutter contre les
maladies héréditaires rares.
La biotechnologie du médicament
Durant cette dernière décennie, les stratégies de recherche permettant
la découverte de nouvelles molécules bioactives (médicaments et/ou outils
pharmacologiques) ont subi des changements majeurs liés à une amélioration
constante et parfois considérable de nos connaissances du vivant, ainsi
qu'à une évolution des outils et des plates-formes technologiques.
Sans négliger les progrès apportés par chacune des étapes ayant permis
le développement de la pharmacologie moderne, trois domaines indissociables
sont aujourd'hui considérés avec un intérêt particulier : la génomique
fonctionnelle, dont les données vont accélérer l'identification de nouvelles
cibles pharmacologiques potentielles, l'avancée des méthodes de synthèse
et de caractérisation de nouvelles molécules ou de substances naturelles
(chimie combinatoire et chimie des substances naturelles), qui constituent
une source abondante de molécules (chimiothèques) et, enfin, le criblage
robotisé à haut débit, qui permet d'évaluer rapidement in vitro l'activité
des produits des chimiothèques sur un nombre de plus en plus élevé de
cibles biologiques.
Cette stratégie de recherche préclinique, brièvement exposée dans ce
résumé, peut parfaitement s'appliquer à la recherche de nouvelles molécules
thérapeutiques.
Les informations publiées sur ce site le sont à
titre indicatif. Elles ne constituent pas une référence
ou une prise de position.
F. Robardet - Etudiant à l'Université de Limoges (Deust 302). Mai 2002
